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宝“剪”锋从磨砺出!2016年“20项突破”让CRISPR魔力升级

时间:2016-12-16 08:42 作者:生物观察
 

 

 


短短几年时间,基因编辑技术CRISPR以“神之速度”风靡整个生命科学领域。回首2016年,小编印象最深刻的CRISPR事件有三个:中国科学家开展全球首个基于CRISPR技术治疗肺癌的临床试验、英国率先批准CRISPR编辑健康人类胚胎、三家CRISPR公司相继上市。CRISPR技术已用于临床研究将CRISPR技术用于人类疾病治疗是很多科学家的终极目标。开展临床研究则是实现这一目标的必经之路。究竟哪个团队能在全球率先开展CRISPR临床研究一直备受瞩目。最先漏出风声的是宾夕法尼亚大学的CAR-T大牛Carl June教授团队。6月21日,福布斯网站发布了题为“Team Funded By Billionaire Sean Parker Aims To Be First To Use CRISPR Gene Editing In People”的报道。这篇文章中提到“First”是指Carl June团队提出第一个将CRISPR应用于人体的试验,用于治疗骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。
卢铀教授虽然,这一试验很快拿到了NIH下属Recombinant DNA Advisory Committee的“通行证”,但1个月后Nature杂志发表的一篇重磅报道却让这一试验成为“First”有了重要竞争对手。报道称,四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授研究小组计划在今年8月启动利用CRISPR技术编辑的T细胞治疗化疗、放疗以及其它疗法治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者的临床试验。11月15日,Nature更新了这一试验的最新进展。10月28日,首名患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞的治疗。卢铀教授在接受采访时表示,这次治疗进展得很顺利,患者即将接受第二次注射。此外,据Nature消息,Carl June团队的试验预计在今年年底启动。截止目前,未有相关进展报道。小编说:2013年1月,张锋等科学家在Science上发表了首篇证明CRISPR技术可用于编辑人类细胞基因组的论文。短短4年的时间,CRISPR技术以惊人的速度在发展,未来必定会有更多的临床研究相继开展。我们期待,这一被寄予厚望的“魔剪”能够真正帮助人类对抗疾病。CRISPR编辑人类胚胎研究仍在进行2015年,中国科学家发表了世界首篇基因编辑人类胚胎的论文,引发了整个行业的震动。尽管争论不断,但这一方面的研究却仍在继续。今年,来自广州医科大学附属第三医院范勇领导的研究团队在《辅助生殖与遗传学期刊》上发表了另一篇基因编辑人类胚胎论文。从2014年4月至9月,研究者从87名志愿者那里收集了213枚三原核受精卵,即原本不能正常发育的人类胚胎细胞。研究者通过基因编辑技术CRISPR,对这些受精卵中的基因ccr5进行编辑,结果发现26个人体胚胎细胞中,仅有4个细胞的基因成功被修饰。值得一提的是,中国科学家的这两篇论文中使用的是都是原本不能正常发育的人类胚胎。最早公开提出基因编辑健康胚胎的科学家是英国Francis Crick 研究所的研究人员Kathy Niakan。今年2月,英国人类生育与胚胎学管理局正式批准Niakan研究团队使用CRISPR技术敲除日龄胚胎中发育基因的研究申请。这是国家监管机构首次对基于CRISPR技术的人类胚胎编辑研究放开“闸门”。事实上,除了英国科学家,瑞典科学家也已开展了同类研究。今年9月,据NPR网站报道,瑞典科学家Fredrik Lanner已经开始编辑健康人类胚胎了。具体来说,他将通过“关闭”胚胎中的一些基因,探索这些基因在早期发育中的作用。据当时的报道称,Lanner已经编辑了至少12个胚胎。小编说:关于编辑胚胎、定制婴儿,张锋去年在清华大学演讲中曾表示,如果一对父母想要孩子,但他们都有某种突变的遗传疾病,用基因编辑技术来修复胎儿的这些突变是有可能的。而对有目的地去设计婴儿的某些特性,张锋完全反对。他说:“这样的风险是很大的,因为我们对生物遗传系统的复杂程度还知之甚少,要是直接引入某些突变,你无法预测它在整个系统中出现什么样的反应”。